文Alex Knapp、InnovationRx
英矽智能（Insilico Medicine）首席執(zhí)行官亞歷克斯扎沃龍科夫（Alex Zhavoronkov）。圖片來(lái)源：Insilico Medicine
英矽智能發(fā)布了ISM001-055藥物臨床試驗(yàn)結(jié)果。該藥物由生成式人工智能設(shè)計(jì)，旨在治療慢性肺病特發(fā)性肺纖維化（IPF）。美國(guó)約有10萬(wàn)IPF患者，隨著病情發(fā)展，患者呼吸會(huì)愈發(fā)困難。
IIa期研究在中國(guó)進(jìn)行，招募了71名患者，隨機(jī)分為四組，每組分別接受安慰劑、每日一次30毫克、每日兩次30毫克或每日一次60毫克用藥。英矽智能表示，患者不良反應(yīng)大多為輕度或中度。與安慰劑對(duì)照組相比，每日一次60毫克的最高用藥劑量組患者肺功能有所改善，生活質(zhì)量有所提高。
這家公司由首席執(zhí)行官亞歷克斯扎沃龍科夫于2014年創(chuàng)立。2019年，它首次發(fā)布了依托人工智能平臺(tái)的藥物設(shè)計(jì)和測(cè)試結(jié)果。今年早些時(shí)候，它在《自然-生物技術(shù)》（Nature Biotechnology）上發(fā)表了ISM001-055研發(fā)方法。目前，該公司正在美國(guó)招募患者參加臨床試驗(yàn)。
扎沃龍科夫在公告中表示，這些結(jié)果凸顯了“生成式人工智能和機(jī)器人技術(shù)在促進(jìn)創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)方面的潛力”。
01 Enveda著手利用人工智能進(jìn)行天然產(chǎn)物藥物臨床試驗(yàn)
Enveda首席執(zhí)行官維斯瓦科盧魯（Viswa Colluru）。圖片來(lái)源：Enveda
總部位于科羅拉多州的初創(chuàng)公司Enveda宣布啟動(dòng)首次臨床試驗(yàn)：ENV-294（用于治療特應(yīng)性皮炎的口服抗炎藥）臨床試驗(yàn)。該公司不到四年前籌集了第一輪種子資金。它的研發(fā)方法相對(duì)獨(dú)特：利用植物數(shù)據(jù)訓(xùn)練人工智能模型，通過(guò)模型篩選具備潛在療效的化合物，再提煉這些分子來(lái)生產(chǎn)藥物。
首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人維斯瓦科盧魯告訴《福布斯》，這一研發(fā)概念本質(zhì)上是讓醫(yī)學(xué)回歸本源。“藥物最初就是來(lái)自對(duì)人體有療效的天然物質(zhì)，”他說(shuō)�！皢岱葋�(lái)自罌粟籽，”他指出，同樣的，“阿司匹林來(lái)自柳樹(shù)皮�！�
他解釋說(shuō)，Enveda利用現(xiàn)代計(jì)算生物學(xué)促進(jìn)天然藥物研發(fā)。該公司使用質(zhì)譜法識(shí)別生物樣本中物質(zhì)的化學(xué)特征，無(wú)需進(jìn)行純化處理即可快速處理樣本，之后再訓(xùn)練transformer模型以分析質(zhì)譜并預(yù)測(cè)分子結(jié)構(gòu)。科盧魯說(shuō)：“可以把它視作化學(xué)領(lǐng)域的Alphafold，”這使他的公司能夠“發(fā)現(xiàn)潛在的天然產(chǎn)物藥物，避免受限于以往的瓶頸�！�
科盧魯說(shuō)，ENV-294源自傳統(tǒng)的抗炎植物分子，但其分子作用機(jī)制與用于皮炎或其他炎癥性疾病的現(xiàn)有抗炎藥所采用的分子作用機(jī)制大相徑庭，后者可能會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。該公司的下一步計(jì)劃是完成首次臨床試驗(yàn)，據(jù)科盧魯稱，試驗(yàn)應(yīng)該會(huì)在明年第二季度初進(jìn)行。
02 研發(fā)流程和交易進(jìn)展最新情況
心臟病領(lǐng)域：美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了強(qiáng)生公司（Johnson & Johnson）的Varipulse系統(tǒng)，用于治療會(huì)引起心率不齊等問(wèn)題的房顫。
過(guò)敏領(lǐng)域：美國(guó)生物制藥公司（ARS pharmaceuticals）已與丹麥的愛(ài)爾開(kāi)-阿貝優(yōu)公司（ALK - Abelló）就腎上腺素鼻噴霧劑“neffy”達(dá)成一項(xiàng)獨(dú)家許可協(xié)議，該鼻腔噴霧可用于治療過(guò)敏反應(yīng)，已應(yīng)用于歐洲、加拿大等國(guó)家。ARS將獲得1.45億美元的預(yù)付款，而且還能獲得3.2億美元的階段性付款，此外還可收取特許權(quán)使用費(fèi)。
人工智能助力藥物研發(fā)領(lǐng)域：聚焦人工智能藥物研發(fā)平臺(tái)的Genesis Therapeutics公司宣布，他們拿到了英偉達(dá)（Nvidia）風(fēng)險(xiǎn)投資部門的股權(quán)投資，還將與英偉達(dá)開(kāi)展合作，開(kāi)發(fā)其人工智能平臺(tái)。
腫瘤領(lǐng)域：專注于研發(fā)特定癌癥治療方法的瑞士生物科技公司AlentisTherapeutics宣布，已完成由奧博資本（Orbimed）、Novo Holdings以及Jeito Capital領(lǐng)投的1.814億美元的D輪融資。
肥胖癥領(lǐng)域：正在開(kāi)發(fā)肥胖癥及代謝疾病新療法的Metsera公司宣布，已完成2.15億美元的B輪融資。該公司目前正在開(kāi)展其胰高血糖素樣肽 - 1（GLP - 1）藥物的二期臨床試驗(yàn)，該藥物只需每月注射一次。
帕金森癥領(lǐng)域：發(fā)現(xiàn)平臺(tái)公司維薩里（Vesalius）已與葛蘭素史克（GSK）達(dá)成合作協(xié)議，共同尋找帕金森癥的治療方法。根據(jù)協(xié)議，Vesalius將獲得8000萬(wàn)美元的預(yù)付款，還將獲得高達(dá)5.7億美元的階段性付款，此外還可收取特許權(quán)使用費(fèi)。
計(jì)算發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域：諾華集團(tuán)（Novartis）已與Schrdinger公司達(dá)成合作，利用后者的計(jì)算發(fā)現(xiàn)平臺(tái)來(lái)開(kāi)發(fā)多種藥物。Schrdinger將獲得1.5億美元的預(yù)付款，還將獲得23億美元的階段性付款，此外還可收取特許權(quán)使用費(fèi)。
03 研究顯示，治療2型糖尿病的Ozempic和用于減重的諾和盈（Wegovy）與酗酒者住院率下降有關(guān)
圖片來(lái)源：Corbis via Getty Images
芬蘭和瑞典的科學(xué)家于周三公布了一項(xiàng)研究結(jié)果，該研究利用了17年的數(shù)據(jù)，觀察了超過(guò)22萬(wàn)名被診斷患有酒精使用障礙且患有肥胖癥或2型糖尿病的患者，這些病癥通常使用胰高血糖素樣肽 - 1受體（GLP - 1）類藥物進(jìn)行治療。
研究發(fā)現(xiàn)，相較于同齡人，服用司美格魯肽（Ozempic和諾和盈中的活性成分）以及利拉魯肽（Victoza（諾和力）中的成分）的患者飲酒量有所下降，所以因酒精相關(guān)問(wèn)題住院的可能性也更低。研究人員提醒稱，對(duì)該研究結(jié)果仍要持“謹(jǐn)慎”態(tài)度，還需要進(jìn)行臨床試驗(yàn)來(lái)確定使用GLP - 1類藥物是否是減少酗酒者住院率的直接原因。
譯自：https://www.forbes.com/sites/innovationrx/2024/11/13/innovationrx-positive-clinical-trial-results-for-generative-ai-designed-drug/
